酵母の酵素で神経難病治療 徳島大、遺伝子を操作

特定の酵素が作れずに神経症状が出る難病を、遺伝子操作した酵母に作らせた酵素を投与して治療することに徳島大などのグループがマウスで成功し、米科学誌の電子版に発表した。徳島大の伊藤孝司教授（薬学）は「人に応用できれば、中枢神経に異常を起こす遺伝病の治療法確立につながる可能性がある」と話している。

　遺伝子の異常で起きる難病、サンドホッフ病では、神経細胞内で糖脂質を分解する酵素「ＨｅｘＡ」を作れず、歩行障害などの神経症状が出る。

　グループは、人のＨｅｘＡを作る遺伝子と、神経細胞内に取り込まれやすくする遺伝子を酵母に導入して作ったＨｅｘＡを、サンドホッフ病のマウスの脳に投与したところ、歩行障害が改善した。

２０１０年１２月１２日付（共同通信）

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